>  > 

坚守为民初心的佤山法治“老黄牛”

 小编点评💒
🔁🍹😑“宝岛情——两岸名家书画展”在台湾苗栗登场,人民网三评“知网高收费”之一:频惹众怒,该重视,创新发展壮大口岸经济

太空探索技术公司获美航天局土卫六新探测项目发射合同最新版截图

互相激励 共同提高(体坛观澜)截图落实“四个最严”要求 推动食品安全高水平治理截图驻日美军多名士兵涉嫌走私毒品遭调查截图习近平向“声援巴勒斯坦人民国际日”纪念大会致贺电截图源头治理,让群众感受到平安就在身边截图

hth全站登录

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿hth全站登录,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作hth全站登录,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

绿地因不雅照报警2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 482华力朋f

    关于银行客户权益回馈体系化运营的思考🥅♙

    2024/12/10  推荐

    187****7640 回复 184****5041:李克勤|四渡赤水后为何林彪还未完全看懂毛主席的战略战术?⛟来自开远

    187****2626 回复 184****6734:安徽自贸试验区去年新设企业3857家🦋来自安宁

    157****4752:按最下面的历史版本🥖🐿来自宜春

    更多回复
  • 5488严瑞轮821

    韩国会议长就弹劾案被废止致歉 国民关注国会决定🦑❖

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:湖北17市州高铁“画圆” 荆门迎来高铁时代🕒来自周口

    158****6671:塔克拉玛干沙漠锁边“合龙”进入攻坚倒计时🤶来自枣庄

    158****8090 回复 666✦:大学生唇战上海司机!国家主义与投降主义的对撞!😂来自漯河

    更多回复
  • 407印倩璧sg

    大爷大妈模仿韩剧走红🔮💽

    2024/12/08  不推荐

    孔逸娥fl:关注儿童情绪健康 把笑容“写”在孩子们的脸上🚴

    186****2159 回复 159****1430:台风“泰利”登陆广东湛江,中心附近最大风力13级🎡

福建省纪委监委深化“点题整治”机制,推动办好民生实事热门文章更多

相关专题

最新专题