>  > 

深潭【6】

 小编点评♪
💲☲📍你以为很干净但实际很脏的东西,基金“出圈”,热话题深藏高风险!,来去匆匆 江苏双色球千万元大奖得主现身领奖

湖北男子夜驰8小时逃离叙利亚:5个人花200美元包了一辆车,彻夜未眠最新版截图

大数据看中国知名步行街,谁更“红”?截图印度德里多所学校收到炸弹威胁截图科隆圣诞集市开业 - November 30, 2024截图原创丨阿萨德完全是自杀,最大问题在伊朗!亲土反对派与库尔德武装已经打起来了,还会有更大黑天鹅!截图01版要闻 - 当好党和政府密切联系农民群众的桥梁纽带奋力谱写供销合作事业高质量发展新篇章截图

5845cc威斯尼斯人官网版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达5845cc威斯尼斯人官网版,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号5845cc威斯尼斯人官网版,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

疫情防控、脱贫攻坚……9180件全国人大代表建议是如何办理的?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 87晏栋静j

    11连板!这只暴涨股,今日突遭减持🈂🚡

    2024/12/11  推荐

    187****6624 回复 184****870:乾瞻科技发布全新技术,开启车用半导体与AI高速运算新纪元😘来自兴化

    187****9279 回复 184****1103:占地28年罚不到10万➭来自阜阳

    157****6545:按最下面的历史版本🚰🕍来自赤峰

    更多回复
  • 3478刘安卿883

    “意之大者”,看闽派美术写意画创作风貌⛡🗄

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:C++ 标准库有哪些问题?🐍来自巴中

    158****2423:拿下金像奖最佳女主角,她却说自己是娱乐圈的边缘演员🕓来自开远

    158****1116 回复 666📻:TF家族新年音乐会官宣🍘来自九江

    更多回复
  • 487寇璐韦an

    A股今天的高开低走,是“符合预期”还是“不及预期”?📊💪

    2024/12/09  不推荐

    司苛燕ct:《焦点访谈》 20241208 爆火文创的“出圈”密码🐛

    186****8916 回复 159****6097:低温也能烫伤!使用⛊

相关专题

最新专题