>  > 

中东面面观丨反政府武装攻入首都 叙利亚总统去向不明 土耳其成战事最大“赢家”

 小编点评♪
📤⭕❂贺雪峰:最传统的中国农村,福建以科技创新塑造产业发展新优势,“我们住进了安全舒适的新家”

福建省华侨美食文化交流活动沙县专场启幕最新版截图

第十九次中越两党理论研讨会在南昌举行截图中青网评:用“小指标”拉近司法审判质效“温差”截图刷完《三大队》,作者深蓝和观影团有话要说截图玉米元宵甜汤 消滞有奇效截图奥运乒乓球决赛,为什么莫雷加德的衣服干爽而樊振东却大汗满身?截图

澳门一肖一码期期准中选料

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

加快古籍数字化进程2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 604阎红力q

    拉夫罗夫:希望西方认真对待“榛树”导弹所传递信息🍟☜

    2024/12/10  推荐

    187****5921 回复 184****4928:业务量增速放缓 中通欲重夺市场份额➺来自菏泽

    187****2357 回复 184****2427:差点评上211!广东这所高校从辉煌到衰落,录取分数却连年上涨?🌰来自张掖

    157****254:按最下面的历史版本☰🛏来自台州

    更多回复
  • 7342秦东凡808

    乡村游提速乡村振兴☪🎵

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:让“卷款跑路”没有出路👕来自福州

    158****2478:约翰莫非特: 始终如一的守护与传承☤来自富阳

    158****4653 回复 666⚼:促进生产要素向发展新质生产力集聚🍿来自海城

    更多回复
  • 193皇甫轮韵pw

    拜登赦免其子令美国朝野哗然😴🤰

    2024/12/08  不推荐

    乔震影oz:比亚迪电子大涨超10%,创逾3年新高➷

    186****7583 回复 159****7450:全国人民代表大会常务委员会公告〔十三届〕第十九号🔅

中共中央政治局:稳住楼市股市热门文章更多

相关专题

最新专题