>  > 

日照机场至莒县开通机场巴士

 小编点评📯
✴✊🧓国资国企发展质量明显提升,九毛九集团:践行ESG理念 以美食连接绿色未来,以学促干书写党史学习教育“新答卷”

極地科學的新星 - 國家地理雜誌官方網站|探索自然、科學與文化的最佳權最新版截图

第二届中国非遗保护年会举办 小红书公益助力非遗焕发新生截图北京出现大连疫情关联病例,亚洲最大社区天通苑为何中招?截图周杰伦演唱会再澄清父亲家暴传闻 歌词非亲身经历截图叙利亚首都大马士革多次响起爆炸声,国际机场所有航班暂停截图江苏省省管领导干部任职前公示截图

3118云顶集团官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起3118云顶集团官网,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

12月8日新闻早知道丨昨夜今晨·热点不容错过2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 232水萍翠c

    130亿元收购案花落ADC企业:国外药企为何频频“扫货”中国Biotech?⛡✨

    2024/12/10  推荐

    187****339 回复 184****9244:车主在车上堆雪人 女子拍照后踢坏🆑来自本溪

    187****6112 回复 184****75:在高海拔艰苦地区淬火锻造🚦来自奎屯

    157****7044:按最下面的历史版本🅱➿来自上饶

    更多回复
  • 5412伊寒弘446

    21天南极之旅却没到南极,游客要求赔偿80%🔪♾

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:5部门:全面部署清理规范城镇供水供电供气供暖行业收费😏来自商洛

    158****6170:全场战报|山东102:98青岛,豪取六连胜,两队六人被罚下🔶来自防城港

    158****2604 回复 666🌆:加拿大创业协进会举办“人工智能黑客松”助力青年创业🙍来自江门

    更多回复
  • 431缪震才xh

    京极夏彦和知识的密度。🤙⛲

    2024/12/08  不推荐

    荀佳军wy:202407日本行期间收集器物💗

    186****488 回复 159****1188:最严车检明年实施,检测机构:5年前就已经对OBD检测了🏮

中煤资源发展集团有限公司2024海外区域(国别)代表招聘热门文章更多

相关专题

最新专题