>  > 

网友卖闲置茶具遭品牌方侵权警告,自己的东西为何不能转卖?品牌方有理吗?

 小编点评💘
🏿🕶➋脱口秀吐槽后 深圳拆除不锈钢盲道,低基数效应提振 11月CPI同比涨幅或回升,叫停后仍疯狂作业 山西一煤矿越界盗采被指超百亿元

我们的社会如何真正保护女性最新版截图

吉林四平市委统战部副部长刘同明接受组织调查截图美国宣布向乌克兰提供价值9.88亿美元军事援助截图已经掌握独立建造第三代核电站的技术的国家有哪些?截图中国移动董事长杨杰出席2024腾冲科学家论坛开幕式并致辞截图广东省副省长张新被免职截图

beat365体育亚洲版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起beat365体育亚洲版,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

低空经济重塑城市规划、改变人们空间认知2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 705汤娴志a

    高德启动“大城小店”公益计划🎑🛢

    2024/12/10  推荐

    187****4462 回复 184****5854:叙总统阿萨德被曝计划飞往俄罗斯🔧来自巴中

    187****4704 回复 184****3585:怎么看待董浩叔叔因 17 万条留言回复泪流满面?🕘来自平凉

    157****4753:按最下面的历史版本♗👢来自辛集

    更多回复
  • 8628庾梅堂560

    快讯!韩警方考虑对总统尹锡悦采取禁止出境措施⏭⛷

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:紧跟时代发展,让老品牌焕发新活力☿来自博乐

    158****5067:文化中国行·长江之歌|《一钱太守》:首位80后越剧梅花奖得主张琳再度来沪🎁来自盐城

    158****4013 回复 666🤳:以法治力量促慈善事业高质量发展🍿来自集宁

    更多回复
  • 111向乐儿lp

    测试:我的金赛量表等级是什么?♭🛏

    2024/12/08  不推荐

    金振堂oy:需求复苏受阻 供应过剩持续 全球成品油市场难回暖♰

    186****8101 回复 159****2063:为何历任韩国总统,都难逃“青瓦台魔咒”?💎

福林堂红木布局齐鲁大地 打造缅花行业强势品牌热门文章更多

相关专题

最新专题