>  > 

克宫消息人士:叙利亚总统阿萨德及其家人抵达莫斯科

抖音

全过程人民民主·在现场|内蒙古乌兰察布市察哈尔社区:众人来协商 难事不难办

开发商:宜昌浙江题写“两篇大文章” 加快打造创新浙江科技有限公司  年满12周岁
281万次下载版本:89.7.3🚽大小:11.37MB
 小编点评🌼
🚯♍📓让互联网时代书香更浓(人民时评),厚植生态底色 提升发展成色,小米官宣SUV车型「小米YU7」,预计 2025 年六七月上市,新车有何技术亮点?竞争力多大?

母亲摔了一交,却被父亲三两下治好了最新版截图

智利前总统皮涅拉坠机身亡截图岛内有识之士:“去中国化”教育荼毒台湾未来截图房多多盘前飙涨33% 贝壳涨超8% 中共中央政治局会议强调稳住楼市股市截图美国宣布向乌克兰提供7.25亿美元军事援助截图以色列地面部队公开进入叙利亚,为自第四次中东战争以来首次,释放了什么信号?中东地区会爆发全面战争吗?截图

金年会app官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗金年会app官网,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上金年会app官网,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

「大皖新闻」跨省履新的他,被任命为副省长2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 180夏侯羽淑u

    中央援建香港临时医院项目竣工移交🌍✶

    2024/12/10  推荐

    187****5807 回复 184****6314:厦门12名彩民合买刮刮乐“辛丑牛福牛贺岁”斩获200万!⚡来自大理

    187****439 回复 184****979:澳门回归祖国25周年|海报:澳门奇迹历历可“数”💁来自长春

    157****818:按最下面的历史版本🎙☤来自莱州

    更多回复
  • 8401卞初世40

    虚标成分、篡改产地、挣黑心钱!央视曝光低价宠物粮乱象!❆🏷

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:共产党人是人民的勤务员✖来自阳江

    158****3150:西班牙拒绝援以武器货船停靠,美国启动调查🤮来自信阳

    158****2137 回复 666🔉:中建璞园PARK,花园城市里的爆款住区,160加推引领热潮👆来自淮北

    更多回复
  • 233杭琳融fx

    格兰仕幸福大巴免费送上千外地员工回家过年🏯👷

    2024/12/08  不推荐

    浦巧和gg:国际共运两条路线斗争史(28)斯大林和布哈林主义的斗争💐

    186****2171 回复 159****7986:宁夏发布5名干部任前公示公告📒

中南姑娘“守护解放西”!吴佳妮,好样的!热门文章更多

相关专题

最新专题