>  > 

农户反杀入户黑熊:解决“人与动物的领地冲突”当以人为标尺丨快评

 小编点评🌘
🌰⚮🔰公交站牌失管失修(身边事),趙家的狗又叫起來了,储贺军:“洛河之誓”与道德、信仰

李昀锐眼睛还没孟子义卧蚕大最新版截图

易烊千玺主演的电影《小小的我》定档 12 月 31 日上映,对于这部电影你有哪些期待?截图无锡灵山文化旅游集团:实施“三五联动”党建工作法 打造文旅融合高质量发展新样本截图4月各级领导干部答复留言6.2万件,479个“新面孔”入驻截图中央纪委国家监委公开通报青海省六名党员领导干部严重违反中央八项规定精神问题截图高水平科研才能助力职教高质量发展截图

beat365在线体育官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者beat365在线体育官网,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平beat365在线体育官网,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

《焦点访谈》 20241208 爆火文创的“出圈”密码2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 12闻妍德r

    1996年我晋升正团,父亲来部队看我,在火车上钱包丢了,气的一天没吃饭⛵🛠

    2024/12/11  推荐

    187****568 回复 184****5304:【境内疫情观察】全国新增85例本土病例(2月23日)📂来自丹阳

    187****2677 回复 184****1417:千菜万菜不如白菜!集合史上“最鲜”做法,一周换样吃不腻!🛸来自淮北

    157****8166:按最下面的历史版本☊📈来自周口

    更多回复
  • 2067连娴卿254

    阿萨德离开之后,谁在蠢蠢欲动?⛉🔻

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:时习之丨走好群众路线做好群众工作,总书记念兹在兹➡来自温岭

    158****9604:印尼首都遭遇潮汐洪水 - November 19, 2024⚑来自黄山

    158****3611 回复 666🍮:聚焦“高水平” 蓄势“高能级”——浙江加快推进“开放强省”建设观察🕑来自东营

    更多回复
  • 462宗龙纪pe

    综述:中国知名文博和科研机构在创新性发展中赓续中华文脉🤬✆

    2024/12/09  不推荐

    贺鹏琰pn:拍场上的“一号先生”🈁

    186****1635 回复 159****865:3D打印枪支、家境优渥、藤校毕业…美联合健康保险公司CEO枪杀案嫌疑人被捕🛏

叙利亚文物“东游记”热门文章更多

相关专题

最新专题