>  > 

记者连线:新能源车冻出来的“大吐槽”

 小编点评⚰
🈺❵👉专访:“共建‘一带一路’倡议让我看到中亚的潜力和未来”,甘肃农业大学:“科技之光”助推特色农业发展,视评线丨数据说话美国挥舞对华科技制裁大棒砸晕自家企业

埌根发现两具尸?公安网安依法查处造谣案最新版截图

江西9胎宝妈减至2胎花费4万多元,其丈夫控诉:医院必须担责!网友吵翻截图陪玩陪聊陪拍照,“私人陪游”可不只是交个朋友 | 新京报快评截图雪花写作法截图坚持守正创新不断取得改革新突破截图天津蓟州区选优建强乡镇领导班子截图

im体育官方版app下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达im体育官方版app下载,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

世界艾滋病日:艾滋病可防可控 请记住这些知识2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 432满谦娥j

    驻叙俄军基地已进入高度戒备状态 暂无重大安全威胁🎆♵

    2024/12/10  推荐

    187****4123 回复 184****614:河南7岁失踪女童遇害案🐓来自潍坊

    187****6173 回复 184****3504:新华网评:不能让“假羽绒”寒身更寒心🚤来自上饶

    157****6084:按最下面的历史版本🔥🛺来自章丘

    更多回复
  • 2637乔才仪765

    出彩临港人 | 在教育中感受生命的律动❄🌗

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:广东医保新规明年1月1日起实施 提高连续参保人员大病保险额度♖来自亳州

    158****2949:【国君非银刘欣琦团队】从短期到长期,从利润到价值——保险行业2025年策略报告🙋来自宁德

    158****8668 回复 666🗡:12月8日新闻早知道丨昨夜今晨·热点不容错过🐸来自邵阳

    更多回复
  • 128梅琪彩dl

    九旬佐佐木,在深圳度过20年“额外人生”😃😌

    2024/12/08  不推荐

    景蕊兰xt:天文学家发现,银河系出现了新旋臂,它未来会解体吗?⛺

    186****2241 回复 159****4443:决战兰州之巅⛨

相关专题

最新专题