>  > 

汇聚热爱,一起出发

 小编点评⭐
🕢🧤😻三亚国际免税城折扣店购物要上交手机并指纹存取?回应:防止偷拍特价商品,不会采集生物信息,再生钢铁原料进口放开短期难放量,发挥文化遗产重大作用

西安大学生在外地服毒身亡 家人接到大量催款电话最新版截图

重庆垫江:“客货邮”融合打通农村物流“最后一公里”截图郑必坚:中国的改革和现代化与全球发展新机遇截图日媒:马斯克“大裁员”计划或引混乱截图猫从高楼坠落却毫发无损?可不是因它有“九条命”截图警惕境外间谍的圈套诱惑截图

lol比赛直播入口免费下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后lol比赛直播入口免费下载,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示lol比赛直播入口免费下载,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

人民网三评"盲盒营销"之二:突破底线,岂能妄为2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 193轩辕蓝荷l

    Nature重磅:揭开奶茶等高果糖饮食的促癌机制,肝脏将果糖代谢为脂质来“喂养”肿瘤🏕⛸

    2024/12/10  推荐

    187****4087 回复 184****9941:广东一路口惊现1米长剧毒眼镜王蛇,环境好了毒蛇也多了吗?遇到毒蛇怎么办?💨来自慈溪

    187****8211 回复 184****9674:美再次推迟登月计划👄来自溧阳

    157****8558:按最下面的历史版本☣🐴来自承德

    更多回复
  • 8459党坚婵917

    富民产业绘就农村好“丰”景(人民时评)♥🚩

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:血压240 家长辅导作业被气进医院🈯来自龙岩

    158****2798:【社论】为超龄劳动者撑一把权利的保护伞💬来自兴化

    158****817 回复 666🀄:中央广播电视总台与国际奥委会签署合作备忘录✚来自泰州

    更多回复
  • 698缪云韦ng

    如何建立品牌在海外的社交媒体形象?🚊✚

    2024/12/08  不推荐

    郭民士uj:人类第11次成功预警小行星撞击⛶

    186****663 回复 159****5627:橙汁、冰糖 上海抽检这8批次食品不合格😱

相关专题

最新专题