>  > 

华语乐坛奇才陨落,言情小说巨匠辞世,岛内惜别流行文化两大偶像

 小编点评❆
🍰➻🏑印军面临两难:是自力更生,还是战斗力崩盘?,为了攻克致命传染病,我想先“治愈”蚊子,全国人民代表大会常务委员会关于设立北京金融法院的决定

这里竟藏着一座皇家石窟?最新版截图

卖掉“东边户”,换成“西边户”的房子后,才发现二者天差地别!截图《新闻调查》 20241207 大漠“锁边”截图腾讯视频调整会员权益:新会员只能同时1台设备播放截图东莞开住宿餐饮发票 赋能民营经济共筑发展之路截图王楚钦用身体接住韩国队的球截图

7h体育

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗7h体育,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号7h体育,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

推动医养结合服务发展壮大(人民时评)2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 73太叔谦霞o

    这只股复牌大涨1000%👤☩

    2024/12/10  推荐

    187****9214 回复 184****6538:03版要闻 - “中国治水事业取得历史性成就”⚇来自兖州

    187****7195 回复 184****8947:情侣接吻时,第几秒伸舌头比较好?⛗来自烟台

    157****6527:按最下面的历史版本🗯♌来自益阳

    更多回复
  • 2751窦娣婷976

    香港单日新增逾5万宗病例 特首重申不“封城”😞⛍

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:突发!2025生猪供需战火升级,大胆预测:下周猪价或将逆袭反转!热议!母猪存栏激增,PSY狂飙预警!✈来自菏泽

    158****1530:不认可心理咨询师的话,正常吗?🚄来自信阳

    158****3797 回复 666🐇:乌总统拟在部分前线地区向俄提出停火?乌方否认📎来自三亚

    更多回复
  • 922金宜叶il

    电力设备及新能源行业动态点评:国网第三批次计量设备中标公示 全年招标量符合预期🙉🙆

    2024/12/08  不推荐

    卞子勤zm:【随机波动149】再见吧爱人,离谱啊川普👌

    186****1632 回复 159****6420:人民网“领导留言板”牵手上海“人民建议征集”共启新征程☬

刚果(金)因不明原因疾病拉响“最高警报”热门文章更多

相关专题

最新专题