>  > 

浙江钓鱼佬钓到有编码的黑鲷鱼

 小编点评📭
🤧☍➊全国家电以旧换新销售额突破2000亿元,农信社招聘310人!无笔试!报名仅剩2天!,铲除“伪科普”的传播土壤

段子迅速照进生活!深圳连夜拆除不锈钢盲道,你身边的盲道被占用了吗?最新版截图

目标、方向和当下截图曹操杀了杨修后,问其父杨彪因何消瘦,杨彪回怼一句却成千古名句截图当地再回应女硕士被收留质疑截图莫迪宣誓就职,开启第三任期截图[网连中国]从“小模式家庭追思”到“鲜花换纸钱”,文明祭扫各地有新招截图

澳门国际娱乐app下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

HR赫莲娜入驻鸿蒙元服务,美妆护肤新体验一触即发2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 263吕芬启r

    党旗在基层一线高高飘扬丨人口收入双增长 抵边村寨找到了幸福密码🉑♋

    2024/12/10  推荐

    187****5432 回复 184****7517:美元暂走平 静待CPI数据公布😣来自长沙

    187****4685 回复 184****9846:韩国执政党党首:将有序推进总统尹锡悦下...💧来自铜陵

    157****2015:按最下面的历史版本☄🕌来自白银

    更多回复
  • 5466林梁思875

    香港机场管理局入股珠海机场🔢🧥

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:联想总裁组团进店直播带货⚳来自许昌

    158****2907:学党史办实事,山西领导干部这样说☞来自延吉

    158****200 回复 666💑:大树“穿毛衣”给城市添温暖🥝来自库尔勒

    更多回复
  • 33路富婕kn

    家庭教育法草案:家庭教育不得有任何形式家庭暴力🍿🚥

    2024/12/08  不推荐

    庄桂裕ju:12月第一大瓜,她还真离婚了!♞

    186****7675 回复 159****2439:统筹优势资源 助力企业发展🧦

相关专题

最新专题