>  > 

宪法宣传周系列活动启动 法治精神扎根北京校园

 小编点评🤪
😢🕕🙎言之成理丨构建更有活力的开放型经济体系,比特币站上十万美元关口后,谁是资本市场的“大赢家”?,“外卖+”开启行业发展新业态

阿里发布职业趋势报告 详解AI时代工作怎么变最新版截图

中行中层人事调整 涉及总行多部门和海外分行截图2021年度人民网网上群众工作单位名单发布截图港股收评:尾盘爆拉!科指大涨4.3%,恒指重上2万点,金融股、科技股、内房股齐涨截图以黎停火协议生效 - November 28, 2024截图人民日报社与故宫博物院签署战略合作协议截图

kb体育平台下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者kb体育平台下载,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者kb体育平台下载,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月kb体育平台下载,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

吴占军:让山区村落焕发活力2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 565寇芸成e

    王一鸣:扩内需、稳增长、促转型🏓☐

    2024/12/10  推荐

    187****3362 回复 184****3094:这些鱼非要去跟鲨鱼蹭蹭,是想作死吗?真相竟然是……大跌眼镜!🍧来自上虞

    187****7424 回复 184****4634:《新闻联播》 20241209 19:00🔦来自天门

    157****887:按最下面的历史版本🍽🈯来自莱州

    更多回复
  • 7902广悦辉454

    中国政府网微博、微信🤗🤖

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:赋能企业数字化转型 中移动英国公司荣获科技创新奖🏢来自四平

    158****6590:信息支援部队某部顶风雪锤炼抢修能力💩来自玉溪

    158****7805 回复 666👬:人民网三评“知网高收费”之二:收入挂帅,该调整🎠来自萧山

    更多回复
  • 693惠良灵fb

    用户看重健康护眼 激光电视呈现高速增长势头💖😰

    2024/12/08  不推荐

    连初嘉wi:日本临时国会开幕 - November 30, 2024🔸

    186****7765 回复 159****6761:砂糖橘涨价近三成✊

栗战书参加江西代表团审议热门文章更多

相关专题

最新专题