>  > 

村民过上电商直播“潮生活”

 小编点评🔟
⛎🔼📌高铁站里现炒“锅气”美食:江西首家高铁热链主题餐厅开业,北京:聚焦中年女性 原创音乐剧《北京故事》保利剧院上演,每天吃点它,眼睛亮了,头发黑了,睡眠好了,精力好了

2024年北京市公益助残志愿服务工作站启动最新版截图

9.9元一日游?50多位老人被扔路边截图应对全球气候危机需要构建新的气候变化经济学理论与政策论述截图民生观|更好解决就业结构性矛盾截图引导员“顺口溜”,顺了乘客的心截图Moonvy 月维设计素材周刊 第 144 期截图

江南app平台下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

中国储备粮管理集团有限公司2025年度招聘公告2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 68溥素琰a

    AI•显见未来:TCL全球技术创新大会即将启幕🛀📨

    2024/12/10  推荐

    187****9366 回复 184****6676:中山职业技术学院红木家居学院开全国先河📖来自大理

    187****3583 回复 184****9328:节后生意好 迎来开门红✴来自蓬莱

    157****1136:按最下面的历史版本🐣💥来自伊春

    更多回复
  • 2369单于荣晶719

    腾讯大股东减持47.4万股,持股比例降至23.99%🍰🚟

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:漠河站工作人员监督南方游客套棉裤🈷来自赣榆

    158****9948:空军某旅组织群众性练兵比武🥑来自伊犁

    158****2620 回复 666❶:人类预期寿命还能大幅增长吗?😉来自乐山

    更多回复
  • 147申桦倩qq

    默克尔承认:西方在阿富汗“可怕地失败了”🛒🍏

    2024/12/08  不推荐

    程良保kq:经费包干 科研“松绑”(身边故事看改革)😪

    186****339 回复 159****1454:人生赛道上,想掌控自己的方向盘❘

“冰雪奇缘”点燃冬日经济新热潮热门文章更多

相关专题

最新专题