>  > 

国际晚报丨以军摧毁叙利亚海军舰队

 小编点评🐜
🈲🍒🛰俄罗斯恢复与朝鲜的客运铁路交通财联社12月10日电,据塔斯社,俄罗斯恢复与朝鲜的客运铁路交通。,冬天不想炒菜,我家就炒这个吃,饭菜一锅出,又香又好吃,一大盘吃不够!,2024年家庭教育志愿者活动举办

湖南道县:云雾漫卷风力发电场 似水墨画卷最新版截图

货币政策转向“适度宽松”,提振消费扩大国内需求,中国将实施更积极财政政策截图尾盘:美股小幅下跌 甲骨文下跌约8%截图结婚多久的夫妻,上《再见爱人》最容易离截图第74集团军某旅组织驾驶专业考核截图恒大清盘人出售许家印私人飞机截图

必博体育app下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者必博体育app下载,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

四川:九条“硬”措施深化科产融合2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 737卞秀涛t

    翩然归去:琼瑶离世折射的老年人尊严需求🐯💬

    2024/12/11  推荐

    187****7967 回复 184****7155:史上首次,韦伯望远镜拍到比邻星b,上面有外星人吗?⛺来自泰兴

    187****1736 回复 184****8853:国际首台!低能量强流高电荷态重离子研究装置通过验收🍦来自湘阴

    157****9190:按最下面的历史版本🍼❣来自无锡

    更多回复
  • 4572寇强聪233

    深入回答建设长期执政马克思主义政党重大时代课题📂🔶

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:恒大战悉尼获利好:两主力受伤 对手一个多月没赢球🦏来自香格里拉

    158****4858:中钢期货“授渔”计划助力赤峰市广德公镇乡村振兴  ——成功举办直播电商运营细则交流会📬来自通州

    158****7362 回复 666🖋:12306算法有多复杂?来看背后的“技术大脑”♎来自宣化

    更多回复
  • 939穆艺士qf

    投资超38亿元,林芝鲁朗焕新文旅面孔🌐♻

    2024/12/09  不推荐

    董蓝玉xh:[视频]国内联播快讯❬

    186****1924 回复 159****3021:曝中学冬季校服填充物全是碎布屑✲

人民网评:以检查结果互认破解患者看病“繁”热门文章更多

相关专题

最新专题