>  > 

菲律宾中部坎拉翁火山喷发

抖音

A股今天的高开低走,是“符合预期”还是“不及预期”?

开发商:丹东国乒夺冠功劳榜:林诗栋独居榜首,王曼昱次席,王楚钦无缘前三科技有限公司  年满12周岁
663万次下载版本:39.8.9💝大小:5.33MB
 小编点评✴
🖊🍍♘第26期:看图猜水果,最后附答案,阿里巴巴 P8 、 P9 及以上到底是什么水平?,“EDA世纪大收购”进度更新:新思科技提出补救 缓解欧盟反垄断担忧

今年首个红色预警!水利部和中国气象局联合发布红色山洪灾害气象预警最新版截图

Lisa对着三公子撒娇截图巴黎奥运会·我在看直播截图谁是今年最让人“意外”的基金经理?截图你问我答看两会 | “议案”和“提案”有什么区别?截图《道德经》和《易经》有什么继承关系吗?截图

冠体育app下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

贾少谦:家电产业“一条龙”要加快汇聚青岛2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 477司雨明x

    我养了十个精壮汉子👱🌪

    2024/12/11  推荐

    187****1543 回复 184****9106:贡嘎的辉煌🏥来自石狮

    187****4024 回复 184****8779:时习之丨走好群众路线做好群众工作,总书记念兹在兹➡来自秦皇岛

    157****4914:按最下面的历史版本🕛🎀来自常熟

    更多回复
  • 3166熊斌璐702

    湖北男子夜驰8小时逃离叙利亚:5个人花200美元包了一辆车,彻夜未眠⛰🥟

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:一张护垫即可检测阴道炎?自检护垫乱象调查🔄来自聊城

    158****7540:胡德夫:20岁唱《匆匆》不从容;头发花白后,才唱出想对年轻人说的话〽来自南阳

    158****69 回复 666⚍:沙特和黎巴嫩真主党谴责以色列袭击叙利亚目标🕐来自洛阳

    更多回复
  • 524溥娅朗ze

    怎样让手机字体变大🥚🖇

    2024/12/09  不推荐

    元纯云ia:护航校园食品安全⭐

    186****3966 回复 159****9583:免费电视剧推荐🏷

相关专题

最新专题