>  > 

美媒:“美国的 ‘榛树’高超音速武器噩梦开始了”

 小编点评➵
⛬🧞♂【3.8折】《原神》第2程:「枫丹锡兰轻乳茶」妙愈继续,中国记协公示第34届中国新闻奖、第18届长江韬奋奖评选结果,石宇奇:获得最佳男单很惊讶,希望能通过各种动力坚持打下去 肯定与鼓励

携手院校开展联教联训最新版截图

梦境能演绎未来吗|科普园地截图2027年夏季北极可能出现“无冰日”截图俄发射北极航道卫星 - December 1, 2024截图死于1630年,争论到2024年截图全国人民代表大会常务委员会关于批准《中华人民共和国和土耳其共和国引渡条约》的决定截图

风云体育app官网入口下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变风云体育app官网入口下载,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者风云体育app官网入口下载,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

吉林通化:卅载税月春风暖 百年风华党旗红2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 330左亮梅m

    Reddit一度涨超10% 股价触及历史新高➕🍩

    2024/12/11  推荐

    187****4068 回复 184****2428:王者荣耀挑战者杯小组赛✰来自吕梁

    187****5191 回复 184****7888:猫咪指甲被睡衣勾住跳芭蕾🔖来自荆州

    157****6386:按最下面的历史版本📮🌹来自梧州

    更多回复
  • 1016闻人婷翔105

    用好用足政策工具 财税金融优先发力稳就业⛼👏

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:网传江苏一村在地里种成熟大白菜⚢来自银川

    158****5845:又一个张琳芃!肇俊哲:原本可以去德甲和英超,我完全能踢!🌗来自乌海

    158****7800 回复 666🐆:“现代艺术之路:林风眠与吴冠中绘画作品展”在清华大学艺术博物馆开展😓来自邵阳

    更多回复
  • 927利素蓝jq

    法国外长:叙利亚人民须把命运掌握在自己手中👴😌

    2024/12/09  不推荐

    古贤风ey:《致富经》 20230518 佛跳墙的财富罐子里藏🌴

    186****7750 回复 159****6106:“世界野生动物保护史上的成功范例”🐎

俄外长:俄方在“榛树”导弹发射前30分钟通报美国热门文章更多

相关专题

最新专题