>  > 

伦敦特拉法加广场除夕夜亮起“中国红”

 小编点评🐓
🚷💣👓《经济信息联播》 20241128,西甲-姆巴佩破门贝林厄姆建功 皇马3-0赫罗纳,新华社发炮!中国开始狙击比特币,对马斯克一样不再客气|第1729期

冬季旅游市场“淡季不淡” 助推文旅转型升级最新版截图

中学生给境外间谍拉“下线”,国安部披露案情截图铁穆臻|毛主席为首的中国共产党领导中国人民创造的世界上史无前例的五大奇迹截图《冰球小课堂》第十六集:冰球基本规则-越位截图广发证券:年底至明年1月份高股息配置窗口期 预计银行板块将跑平市场截图中方批加拿大“北极外交政策”:歪曲解读中国北极政策,抹黑中国正常开展的北极活动截图

美狮贵宾会0923377

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者美狮贵宾会0923377,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平美狮贵宾会0923377,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

飞行员诗人王峰诗集《天际线》研讨暨发布会在京举行2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 704詹琼达y

    最新!蔡甸校外培训机构“黑白灰”名单公布🗑♌

    2024/12/10  推荐

    187****7968 回复 184****582:创业一年,人间三年☃来自榆林

    187****997 回复 184****4785:韩国国防部:目前军队统率权属于总统👦来自许昌

    157****8913:按最下面的历史版本🔦🕋来自吐鲁番

    更多回复
  • 675怀烟红938

    国家统计局:11月份CPI同比小幅上涨,PPI同比降幅收窄⛃😄

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:【一级教授谈两会】为基础研究注入强劲效能🍇来自格尔木

    158****4261:新时代中国调研行之看区域·大湾区篇|创新、开放、融合——“湾区之心”南沙携手港澳书写大湾区建设新篇🏞来自拉萨

    158****1139 回复 666❳:仁桥资产夏俊杰:只有多数人放下了心中的牛 真正的慢牛才会来临🦀来自富阳

    更多回复
  • 900蓝洋飘co

    二十届中央纪委四次全会将于2025年1月6日至8日召开🔉🕌

    2024/12/08  不推荐

    扶真桂id:河北科技师范学院:巧种板栗富农家 八年帮扶结硕果🧙

    186****6324 回复 159****2888:红包一定要是红色的吗?我偏不💫

长沙县:迎新春送温暖 访民情解民困热门文章更多

相关专题

最新专题