>  > 

广东茂名市委原副书记廖锋等2人被开除党籍和公职

 小编点评💑
🎭❽✯城地香江:“城地转债”赎回登记日为12月17日,瑞丰光电:全资子公司获得政府补助约882万元,私家车挡住救护车去路?多部门回应

第十一届中国—东盟(南宁)戏剧周开幕最新版截图

你做过什么「吃完都说好」的拿手菜?截图羽绒被打假后,各种绒都站起来了截图姚莉:司法体制改革的协同配套系统集成问题研究截图耗时11年台军完成F-16升级 真能挑战大陆歼20?截图大美青海 祁连胜境阿咪东索截图

火博体育官方网站入口手机版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后火博体育官方网站入口手机版,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

稳步推进银行外汇展业改革(财经观·改革说)2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 642柳蓉富s

    徐杰32+11导演15分逆转! 广东客场力克北控🤥⚄

    2024/12/10  推荐

    187****1612 回复 184****2837:“阿萨德及其家人已抵达莫斯科”📛来自石狮

    187****9495 回复 184****6794:檀健次回应粉丝结婚✓来自钦州

    157****7502:按最下面的历史版本⛳🐥来自白山

    更多回复
  • 4904濮阳清弘14

    侠盗猎车手(GTA)5通关后,还能怎么玩,或者说还有哪些有趣的事情可以做?🥘♂

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:上合示范区启动卫星互联网产业项目➊来自湖州

    158****4302:站桩站不住怎么办?🎌来自慈溪

    158****4562 回复 666🤝:贵州省人民政府与中国银联签署战略合作协议🚾来自南阳

    更多回复
  • 493姚馥江yu

    人民热评:谁来管管在线字典乱象?🕕🚀

    2024/12/08  不推荐

    荀云莺bf:[视频]技能培训提升就业带动力🛰

    186****240 回复 159****9566:澳门新一代居民身份证获2024年最佳新身份证大奖🕧

相关专题

最新专题