>  > 

【两会青年心中有“数”】仓禀实、天下安

 小编点评🔻
🍾😟🌘退休4年后落马的田志辉,被开除党籍!通报称其为国企“蛀虫”,分手后如何建立二次吸引,马海军:红木行业闯出的“黑马”

倍益康董事长张文:丰富康复产品线筑牢技术“护城河”最新版截图

中国武汉市获联合国教科文组织学习型城市奖截图一拔千钧,河力向前!金鹏航空这场拔河比赛超“燃”!截图她的死因公布!冬季易发,医生提醒截图新华社快讯:韩国执政党党首韩东勋与总理韩德洙8日共同会见记者时表示,将有秩序地推进提早结束总统任期截图山东:“福彩圆梦·孤儿助学工程”项目两年来共资助2000人截图

b体育官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日b体育官网,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

向佐找晓华剪发2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 543邱程梁t

    ​中华经典诵读大会(第二季)厦门站总展演暨颁奖典礼成功举办🐱🎼

    2024/12/10  推荐

    187****5278 回复 184****8501:湖南地铁“体彩专列” 品牌线下推广引关注♌来自吐鲁番

    187****5639 回复 184****4497:新质生产力的上海模式探究😘来自张家港

    157****1626:按最下面的历史版本🌼😺来自赣榆

    更多回复
  • 7416倪丹飞11

    长江文化蓝皮书在武汉发布 剖析长江文化...🛑♱

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:中国高铁运营里程可绕赤道一圈🌪来自乌鲁木齐

    158****8745:韩国总统弹劾动议案未通过 执政党称将有序推进尹锡悦下台🔧来自上海

    158****3487 回复 666🤢:民主党派人士谈建功新时代:“画好最美最大同心圆”🐣来自日喀则

    更多回复
  • 735魏弘泽eh

    应急管理部派工作组赴深圳宝安一工地路面坍塌现场🚾😈

    2024/12/08  不推荐

    尹光林dl:11月CPI同比上涨环比下降,市场人士称仍需加大政策调节力度🆑

    186****4723 回复 159****4006:漳湾:入村解难题推进鳌江村污水管网建设♗

相关专题

最新专题