>  > 

美将与叙各派就过渡进程进行接触

 小编点评🕔
🤽🛹💩古希腊的雕塑,为什么会露出钢筋?,性价比秒K80!1999元小米真香机来了:首发性能狂飙骁龙8 Gen3神U,青岛中车四方打造中国高铁“金名片”

以色列地面部队公开进入叙利亚最新版截图

把激光雕刻机卖到千家万户的xTool截图唐嫣罗晋现身迪士尼,衣品差到被吐槽,网友:夫妻俩真是“卧龙凤雏”!截图中国人寿联合国家大剧院赴定点帮扶县创新开展“文化振兴公益行”截图两条加强免疫路线并行,专家称已接种加强针人群不用进行序贯免疫截图怀疑孩子中巫术 海地帮派头目杀百人截图

9uu有你有我足矣最新

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

全国人民代表大会常务委员会任命名单2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 441瞿元兴x

    陇东至山东±800千伏特高压直流输电工程山西段全线贯通🥎📴

    2024/12/10  推荐

    187****5971 回复 184****6750:广州地铁安检变严🎫来自商洛

    187****165 回复 184****516:全球发展故事中最壮美的篇章之一🌪来自普宁

    157****1749:按最下面的历史版本🖕⛔来自昭通

    更多回复
  • 2618太叔蓉贞489

    走进陕飞见证特种飞机研制的争气路👾🛏

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:人类平均智商每年掉0.2分,一代人比一代人更蠢实锤了?🍧来自平度

    158****5025:中办国办印发《有效降低全社会物流成本行动方案》☌来自盐城

    158****2509 回复 666✾:6岁男孩掉下40米高悬崖奇迹生还 万幸中的万幸🦁来自贵港

    更多回复
  • 885邵广宇fh

    既易上火体质又虚 如何进补?💝🛸

    2024/12/08  不推荐

    庞天茜jt:图片故事:内蒙古奈曼扶贫记🈷

    186****590 回复 159****5042:数藏故事丨这幅由外国人创作的中国画有什么特别之处?🎸

需求骤增、电网承压、电价暴涨 日本突遇电力危机热门文章更多

相关专题

最新专题