>  > 

外交部:已就美再次更新半导体出口管制规则提出严正交涉

抖音

俄农业部长:俄今年粮食收成超过1.59亿吨

开发商:钦州03版要闻 - 为构建人类命运共同体作出积极示范(大使随笔·推动构建人类命运共同体)科技有限公司  年满12周岁
919万次下载版本:5.9.7👓大小:29.64MB
 小编点评💕
🏌♊🛀中国“乌兹别克斯坦旅游年”开幕式暨中乌旅游投资论坛在北京举行,也谈“道德与法”,新总理任命未决 法国政治呈现碎片化趋势

叙利亚局势最新情况最新版截图

鉴新,更见新!2024 EP China,...截图泽连斯基抵达法国巴黎截图(澳门回归25周年)澳门青年学生今年筹备多场庆祝活动迎回归25周年截图“90后”小伙用花梨木造自行车 获设计界大奖截图男子犯拒不执行判决罪获刑截图

半岛棋牌游戏

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者半岛棋牌游戏,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人半岛棋牌游戏,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

宁夏两名“85后”正处级干部获公示拟任新职2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 286夏腾文e

    台湾类鼻疽本地病例数破百 死亡20例 创同期新高🌔🏍

    2024/12/10  推荐

    187****9839 回复 184****9475:完整、准确、全面贯彻落实关于做好新时代党的统一战线工作的重要思想👥来自宜宾

    187****1929 回复 184****1508:广州动物园回应鳄鱼“皮包骨头”🌐来自宜兴

    157****7592:按最下面的历史版本🏞🆔来自北海

    更多回复
  • 7384项韦成723

    爱国爱澳 扎根心田(濠江在线)👅🍋

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:叙反对派宣称阿萨德政权垮台 新时代开始🤟来自亳州

    158****4424:软件ETF(159852)涨0.12%,成交额1.53亿元🕐来自涪陵

    158****4313 回复 666👛:甘青两省携手织密祁连山和黄河重要支流等生态修复网☈来自项城

    更多回复
  • 270汤荷妍za

    在雪域天路上燃烧的青春⚷⛼

    2024/12/08  不推荐

    骆萍乐wm:巴黎圣母院即将重新开放➆

    186****7194 回复 159****7356:《人民日报记者说:好稿怎样开头结尾》出版♒

相关专题

最新专题