>  > 

叶雄:水墨丹青德艺双馨的艺术家

 小编点评👫
🖨💾🤕海内外信众福建泉州祈福共祭关帝,专家呼吁关注儿童身高管理,四川雅安:31项清单拧紧驻村责任“链条”

通讯丨埃塞导游学中文期待迎接更多中国游客最新版截图

陈丽云被查截图俄国防部:俄军摧毁为乌克兰军工企业供应能源的设施截图打出制止餐饮浪费“组合拳”截图参考周刊 Vol.76|永远是文化打败战略截图韩国执政党领导层讨论总统尹锡悦退党方案截图

澳门旺仔心水五肖版论坛

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达澳门旺仔心水五肖版论坛,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

让传统医药造福世界2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 649易梅绿t

    为TA们打造温暖的“家”!“共享猫咖”计划亮相杨浦这个公益街区♩🎱

    2024/12/10  推荐

    187****6656 回复 184****7252:本溪彩友合买“快乐8” 喜中奖金36万余元🌒来自介休

    187****5982 回复 184****5431:哲学社会科学的演进与中国自主知识体系的构建(构建中国特色哲学社会科学)📑来自宝鸡

    157****472:按最下面的历史版本🎮⛳来自景洪

    更多回复
  • 7979利浩昭109

    淘宝新增微信支付 ,专家:对支付宝无实质性影响🔈❍

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:旅德大熊猫双胞胎幼崽定名“梦好”“梦甜”❲来自清远

    158****173:【组图】北京三联韬奋书店总店12月30日重张开业🥓来自深圳

    158****1704 回复 666♻:第二眼 | 叙利亚冲突远未画上休止符,域外博弈才刚开始🎨来自汕头

    更多回复
  • 580温蝶黛cg

    『珠宝』全球一周:De Beers 看货会钻石原石价格平均下调10%至15%❊♇

    2024/12/08  不推荐

    袁政烁xe:“中国发展论坛·2024”在昆举行🏖

    186****9339 回复 159****3310:人民网三评“AI伴侣”之二:不能任其违法违规🐴

相关专题

最新专题