>  > 

“福娃之父”韩美林艺术展开幕 300余件作品亮相

 小编点评👅
➌🔰📧听泉赏宝招待埃文凯尔,做好加减法发展跨境电商,招商银行发布《企业数智金融发展报告(2024)》

叙反对派短短12天攻入首都大马士革,为什么几乎没遇到一点抵抗?这个速度说明什么?最新版截图

春运前四天铁路客流同比下降七成以上截图深圳本轮疫情感染者增至256例 官方辟谣多起“偷渡”传言截图粤ICP备12070883号截图中法各界人士在沪共庆巴黎圣母院重开截图遵义市2024年秋季赴全国高校引才公告——遵义市“千企万岗进百校”引才活动截图

bsport体育官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后bsport体育官网,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)bsport体育官网,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日bsport体育官网,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

小米YU72024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 395缪黛良g

    《焦点访谈》 20241202 “高龄”电梯 如何更新✙👁

    2024/12/10  推荐

    187****806 回复 184****3010:“学党史、办实事”⑥老旧小区的“疑难杂症”咋治?各地“药方”来了😀来自宁波

    187****8905 回复 184****4202:如果 OPPO 把当初做哲库的钱拿去造车,会不会有更好的结果?😏来自淮安

    157****2607:按最下面的历史版本🍉📀来自吉首

    更多回复
  • 2867卢佳飞411

    尹锡悦逃过了弹劾,但变成“植物人总统”?🔯🚨

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:DNF手游11.28号60级史诗高爆频道分享。已经有兄弟凑齐一套防具!🍻来自龙岩

    158****2855:网红“刘大美丽”疑因抽脂意外去世🌽来自丽江

    158****5359 回复 666🥦:我国主要畜禽核心种源自给率超过75%✟来自滕州

    更多回复
  • 97诸辉琪vt

    解码中华文化基因:被称为中国纺织业“活...🏔📒

    2024/12/08  不推荐

    杨风菊au:从友好交往中获得和平与友谊(国际论坛)📆

    186****8338 回复 159****3786:戴上智能戒指 手指秒变手机☆

汇聚热爱,一起出发热门文章更多

相关专题

最新专题