>  > 

莎头混双3连胜

 小编点评🅰
🤟☕✩龙源电力、中国神华1.2亿元成立新公司,比亚迪这波杀疯了?!4.68万荣耀版新车亮相4S店,友商集体破防:这价格卷到姥姥家了!,漫漫东坡韵 千载诗书城(解码·城市味道)

房地产市场走势怎么看——当前中国经..最新版截图

高速公路 逐绿而行(大数据观察)截图香港新冠死亡病例不断攀升 11个月大女婴成最年轻死者截图《黑神话:悟空》中的隐藏剧情和彩蛋,你发现了多少?截图2025年上海将增设28个中高职教育贯通培养模式专业截图俄副外长:美押注落空截图

bat365正版唯一官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

G20里约峰会闭幕 - November 20, 20242024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 136宰岚育t

    数电发票推广应用满一周开具、入账体验如何?🌶➮

    2024/12/10  推荐

    187****7618 回复 184****391:2024中国非遗让中式浪漫具象化了👰来自宝鸡

    187****1931 回复 184****8910:“国潮热”彰显文化创造力(人民时评)♋来自福州

    157****1839:按最下面的历史版本🖕⚶来自溧阳

    更多回复
  • 1498劳苑宗181

    千流如织 四季水美🚞🛃

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:[视频]我国民航货运量规模达历史最好水平⛌来自绍兴

    158****802:人民网征集疫情防控建议 两周汇集近万条群众关切➶来自郴州

    158****6653 回复 666🤰:母女高铁霸座威胁乘警🌖来自南充

    更多回复
  • 175奚荷睿ys

    《國家地理終極中國恐龍百科》龍在神州 - 國家地理雜誌官方網站|探索自然、科學與文化的最佳權❇⛴

    2024/12/08  不推荐

    萧奇钧oi:中国建设银行成功举办在英30周年暨伦敦分行人民币清算量突破60万亿元庆祝仪式📍

    186****2638 回复 159****5471:一代人有一代人的动物世界🛠

3年前郑州那场特大暴雨,在蜗牛壳里留下了痕迹热门文章更多

相关专题

最新专题