>  > 

《求是》杂志编辑部:以守正创新把握时代引领时代

抖音

中国移动联合研发2D数字人说话驱动系统:可生成7种情绪,用于5G新通话、AI客服等

开发商:辽阳第二十届“北京—东京论坛”中日关系舆论调查结果发布科技有限公司  年满12周岁
986万次下载版本:64.8.8🕘大小:46.82MB
 小编点评🔗
🤹♮😈“三蹦子”在美国爆火!“00后”小伙3个月赚了100万元,最高法:尊重人民群众朴素公平正义观,朱军任北京市委常委

习近平同美国总统拜登在利马举行会晤最新版截图

日进尺两公里 这就是一枚钻头跑出的“中国速度”!截图人民网评:让城市更聪明一些、更智慧一些截图习近平出席二十国集团领导人第十九次峰会闭幕会议截图太难了!回中国又要抽检核酸了;新马关卡大瘫痪,大批人走回新加坡截图海信回应“裁员3万人传闻”:网传相关数据信息均为不实猜测截图

九球体育app手机版官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍九球体育app手机版官网,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起九球体育app手机版官网,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

中国中小企业发展指数连续第二个月上升2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 838贺婵利h

    同心雁S-ERP:数字化助力医疗器械企业破解经营困境,实现可持续发展㊗🛡

    2024/12/11  推荐

    187****1723 回复 184****4223:国际金融论坛:城市与建筑业为顺利实现“双碳”目标任重道远⛅来自葫芦岛

    187****176 回复 184****6674:2024世界传统医药大会北京宣言发布🔂来自曲靖

    157****6158:按最下面的历史版本🎑🥘来自晋江

    更多回复
  • 5642桑子元363

    作家余闲:写作者要时刻关注时代💩♇

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:宝鸡又杀出一家酒企,“新”生意被资本追捧♩来自巩义

    158****6632:【湾区青年说】澳门博士扎根港珠澳大桥 向世界讲述“世纪工程”背后的故事🕯来自丹阳

    158****2405 回复 666✻:日本人怒了:联合国、欧盟,凭什么教我们做事?🔬来自双鸭山

    更多回复
  • 822翁生宇vi

    华为何刚谈mate70系列的芯片⏸✚

    2024/12/09  不推荐

    云辉辰jf:2025肖秀荣《四套卷》及答案(高清无水印)😊

    186****3919 回复 159****8240:WTT新加坡大满贯2025将于1月30日至2月9日在新加坡体育中心举办🐷

相关专题

最新专题