>  > 

2024文化计算大会举行

 小编点评👛
♃🏟🧦答题得金币,从友好交往中获得和平与友谊(国际论坛),双相情感障碍的母亲,行走在崩溃边缘的20年

李强分别会见新开发银行、世界银行、世界贸易组织、国际货币基金组织负责人最新版截图

我所经历的墨西哥亡灵节截图这恐怕是史上最大的失业潮了截图浙江拓展赛会志愿服务“朋友圈”截图汉字与中华文明传承截图福州:磁控胶囊胃镜移动检查车亮相截图

Bsport体育在线官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

我+有喜啦:喜提小鹏P7+!2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 957韦平进z

    龙腾虎“粤”走在前列✡🏯

    2024/12/10  推荐

    187****9830 回复 184****3185:华润啤酒123亿入主后,金沙酒业两年三换董事长,都是业绩滑坡惹的祸?😄来自景洪

    187****6358 回复 184****3078:叙政府军撤出位于首都的国防部总部📔来自楚雄

    157****2530:按最下面的历史版本♟😿来自雅安

    更多回复
  • 1614徐策富822

    中共中央、全国人大常委会、国务院等领导同志分别参加十三届全国人大四次会议代表团分组审议⚴📞

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:入境游利好“裂变”,谁是赢家?(二)⚆来自白山

    158****2563:优化金融服务助物流降本增效🌐来自恩施

    158****3488 回复 666❤:阳光电源:走向绿色深挖中欧可再生能源合作🚣来自焦作

    更多回复
  • 891利刚琦cl

    2022年10月 03708 中国近现代史纲要 自考真题下载🕥🍽

    2024/12/08  不推荐

    熊固月yn:04版要闻 - 把赣剧唱到年轻人心坎上(点赞新时代)✊

    186****6243 回复 159****5617:以军称在黎巴嫩南部打击真主党战士🔆

澳门回归祖国25周年丨此心安处是吾乡——访旅居澳门的国际人士热门文章更多

相关专题

最新专题