>  > 

矿山披“绿” 生态融智

抖音

新时代中国调研行之看区域·大湾区篇丨深港共育红树林 探索人与自然和谐共生

开发商:茂名武汉农商行获批控股两家村镇银行 中小银行改革化险超260家合并重组科技有限公司  年满12周岁
400万次下载版本:16.3.8⬜大小:30.96MB
 小编点评🍋
⛞🍎🎸外交部就以色列空袭大马士革发声,佰维特存工业宽温级eMMC,兼具出...,“向美而行,合力生光”灯市口小学美育育人成果展示交流会暨建校160周年系列活动

促进两岸经济文化交流合作部际协调机制工作会议在京举行最新版截图

「讲习所·中国与世界」这一颗颗“大红大紫”的果果蕴含发展密码截图北京出现大连疫情关联病例,亚洲最大社区天通苑为何中招?截图50位老人参加9.9元公园一日游被扔路边淋雨 官方介入截图12月9日新股提示:博科测试今日申购 蓝宇股份公布中签率截图海信连续4年入选BrandZ中国全球化品牌10强截图

99499威尼斯安卓版下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者99499威尼斯安卓版下载,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害99499威尼斯安卓版下载,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平99499威尼斯安卓版下载,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业99499威尼斯安卓版下载,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月99499威尼斯安卓版下载,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

1年7次约会4进酒店!赵丽颖冯绍峰发的糖都要蛀牙了2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 821燕全清e

    “‘老西藏精神’激励我奋进”✳☟

    2024/12/10  推荐

    187****3011 回复 184****7331:家在江淮分水岭上➱来自高明

    187****3370 回复 184****1501:非升即走,下一步怎么走?🤷来自介休

    157****3997:按最下面的历史版本♫☻来自启东

    更多回复
  • 3731管蕊忠929

    融资客加仓超190亿元!这些股票受青睐🚔➤

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:“稍息立正敬礼!”小学来了“兵教师”📘来自博乐

    158****5263:我国首次发布国家生态保护修复公报👡来自黄石

    158****5995 回复 666🚆:武汉农商行获批控股两家村镇银行 中小银行改革化险超260家合并重组✉来自驻马店

    更多回复
  • 994淳于轮娥cu

    数字化赋能办公带来多少改变?🎀☔

    2024/12/08  不推荐

    周苛厚ur:03版要闻 - 铁凝出席庆祝中国同中东欧七国建交75周年招待会❼

    186****5271 回复 159****718:CRPG 游戏《战锤 40k 行商浪人》马上上线一周年了,现在算是入坑的好时候了吗?🥈

晚点独家丨蚂蚁集团 CEO 换人,做了 9 个月总裁的韩歆毅接任热门文章更多

相关专题

最新专题